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全球首个软骨发育不全症药物!C型利钠肽类似物(伏索利肽):可解决疾病根本

作者:andy       发布时间:2021-12-03       

Voxzogovosoritide,伏索利肽)可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。BioMarin制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Voxzogo(伏索利肽),该药是一种每日注射一次的CCNP)类似物,用于治疗5岁及以上且生长板开放的软骨发育不全症(achondroplasia)儿科患者,增加线性生长。软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。

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在批准Voxzogo的同时,FDA还颁发给BioMarin公司一张罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV),以奖励该公司在罕见病新药研发方面做出的突出贡献。这张PRV可以兑换使任何后续不符合优先审查的新药进行优先审查,并且可以出售或转让。

基于年化增长速度(AGV)的改善,该适应症在加速审批程序下获得批准。针对该适应症的继续批准,将取决于验证性研究中对临床益处的验证和描述。为了满足这一上市后要求,BioMarin打算使用正在进行的开放标签扩展研究,与现有的自然史进行比较。

在欧盟,Voxzogo20218月获得批准,用于治疗年龄从2岁至生长板闭合的儿童治疗软骨发育不全症(achondroplasia)。在美国和欧盟,Voxzogo均被授予了治疗软骨发育不全症的孤儿药资格(ODD)。生长板闭合发生在青春期后,当达到最终成人身高之时。

Voxzogo是第一个被批准治疗软骨发育不全症儿童患者的药物,可治疗疾病的根本原因,代表着一个重大医学突破,有潜力对患者的生活产生有意义的影响。Voxzogo的活性药物成分为vosoritide(伏索利肽),这是一种修饰的C型利钠肽(CNP),通过下调成纤维细胞生长因子受体3FGFR3)信号,从而促进软骨内骨形成,直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。

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此次批准,基于一项全球随机、双盲、安慰剂对照3期研究以及这项3期研究的开放标签扩展部分的结果。该研究入组了121例年龄在514.9岁软骨发育不全症儿童。安慰剂组和Voxzogo组的基线平均AGV分别为4.06厘米/年和4.26厘米/年。在治疗第52周,安慰剂组AGV与基线相比的变化为-0.17厘米/年,VoxzogoAGV与基线相比的变化为1.40厘米/年,使得Voxzogo组与安慰剂组相比AGV在统计学上显著改善1.57厘米/年。52周双盲安慰剂对照3期研究后,58例最初随机分配至Voxzogo的患者,进入开放标签扩展期。自随机化后随访2年的患者中,AGV的改善保持不变。

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软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)突变引起的,FGFR3是骨生长的负调节因子。

除了不成比例的身材矮小,软骨发育不全症患者可能会经历严重的健康并发症,包括大孔压迫、睡眠呼吸暂停、弯腿、面部发育不全、下背部永久性摆动、椎管狭窄和反复的耳部感染。其中一些并发症可能导致需要进行侵入性手术,如脊髓减压和伸直弯曲的双腿。此外,研究显示每个年龄段的死亡率都在增加。

超过80%的软骨发育不全症儿童的父母都是中等身材,并且疾病是由自发基因突变所引起的。全球软骨发育不全症的发病率,约为25000例活产儿中有一例。vosoritide是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽(CNP)类似物,是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。vosoritide与特定受体结合,启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号。

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